Kolesterol Düşürmede Gen Tedavisi.

Maymunlarda yapılan bir çalışmada, verilen tek doz tedavi ile aylarca sürecek kolesterol düşürülmesinin başarıldığı görülmüş .CRISPR teknolojisi  kullanılarak yapılan araştırma gen teknolojisinin kalp hastalıklarının tedavisinde başarıyla kullanılabileceğinin bir başka işareti.

Yapılan deneyde verilen ilaç ile vücuttaki kötü kolesterol %60 ve hedeflenen karaciğerde PCSK-9 seviyesi %90 düşürülmüş. Kandaki bu seviyeler verilen tek dozdan sonra 8 ay aynı düşük seviyede stabil kalmışlar.

Yazarlar kandaki düşmenin yanında, bu tarz CRISPR bazlı değişim ile karaciğerde, ve potansiyel olarak diğer organlarda genetik bazlı başarılı tedavilerin yapılabileceğine örnek teşkil ettiklerini söylüyorlar.

Dr. Genco Yücel Ne Diyor?

Burada önceden yazdığım gibi, geçen sene Nobel ödülünün verildiği  CRISPR teknolojisi, eski zamanlardan beri bakterilerin, virüslere karşı geliştirdiği bir savunma mekanizmasını kullanan bir teknolojidir. RNA bazlı bu tedavide RNA yapısında değiştirilmek istenen dizilimin vücuda verilen bir RNA kesici ve onarıcıyla değiştirilmesi prensibine dayanıyor.

PCSK-9 vücutta kolesterol yıkıcı bir enzime karşı çalışan bir parça. Kolesterol aşısı diye bilinen  ilaçlar, (‘’PCSK-9 inhibitörleri’’) kolesterol düşürmede ve kalp hastalığını önlemede bir hayli başarılı ilaçlardır. Araştırmacılar bu enzime karşı ilaç geliştireceklerine onun yapısını değiştiren CRISPR tekniği ile daha kalıcı bir tedavi geliştirmişler. Bu sayede belki de dünyada erişkinlerde en sık ölüm sebebi olan kalp damar hastalığının önemli kaynaklarından biri kolesterol kan seviyesini neredeyse sıfırlamışlar.

Elbette, bu maymunlarda yapılan bir çalışma, ancak insanlara da adapte edilebileceğini düşünürsek kalp damar hastalığını bir tek doz ilaçla bile ortadan kaldırma potansiyeline sahip. Çok önemli bir gelişme, umalım arkası insanlarda gelsin.